PulseSight非病毒基因疗法PST-611干性AMD I期试验获积极结果，将进入IIa期
B910化工消息：5月11日，PulseSight Therapeutics在ARVO 2026大会上公布了PST-611治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）伴地图状萎缩（GA）的I期首次人体试验积极结果。
PST-611是一种新型非病毒基因疗法候选药物。PST-611-CT1研究在巴黎和格勒诺布尔两个中心入组6名患者，评估两个递增剂量水平，随访16周。试验达到了主要和次要目标。
安全性方面，PST-611展现出优异的安全性和耐受性。大多数眼部不良事件为轻度，两个为中度，未观察到眼内炎症、治疗相关的严重不良事件或可疑非预期严重不良反应。最佳矫正视力在整个随访期间保持稳定。
虽然试验不以疗效评估为目的，但研究产生了令人鼓舞的早期信号。患者自发报告了视觉功能改善，解剖学评估提示GA病灶增长出现拐点。一名参与者的疗效持续超出试验随访期。
法国巴黎大学教授Francine Behar-Cohen在介绍研究结果时指出，地图状萎缩是一种进行性、威胁视力的疾病，目前欧洲尚无有效治疗方法，未满足医疗需求真实而迫切。PST-611展现的优异耐受性对慢性病治疗至关重要。
PulseSight已在法国提交重复给药IIa期临床试验授权申请，计划评估3次给药，入组最多20名患者。预计2026下半年启动试验，2028年获得结果。 （来源：PulseSight Therapeutics）
PST-611是一种新型非病毒基因疗法候选药物。PST-611-CT1研究在巴黎和格勒诺布尔两个中心入组6名患者，评估两个递增剂量水平，随访16周。试验达到了主要和次要目标。
安全性方面，PST-611展现出优异的安全性和耐受性。大多数眼部不良事件为轻度，两个为中度，未观察到眼内炎症、治疗相关的严重不良事件或可疑非预期严重不良反应。最佳矫正视力在整个随访期间保持稳定。
虽然试验不以疗效评估为目的，但研究产生了令人鼓舞的早期信号。患者自发报告了视觉功能改善，解剖学评估提示GA病灶增长出现拐点。一名参与者的疗效持续超出试验随访期。
法国巴黎大学教授Francine Behar-Cohen在介绍研究结果时指出，地图状萎缩是一种进行性、威胁视力的疾病，目前欧洲尚无有效治疗方法，未满足医疗需求真实而迫切。PST-611展现的优异耐受性对慢性病治疗至关重要。
PulseSight已在法国提交重复给药IIa期临床试验授权申请，计划评估3次给药，入组最多20名患者。预计2026下半年启动试验，2028年获得结果。 （来源：PulseSight Therapeutics）
