REGENXBIO计划三季度按加速批准路径申报Duchenne基因疗法RGX-202
B910化工消息：6月24日消息，BioSpace报道，REGENXBIO计划在第三季度按加速批准路径向美国FDA提交Duchenne肌营养不良症基因疗法RGX-202的生物制品许可申请。RGX-202是一种AAV8基因疗法，设计目标是递送微型抗肌萎缩蛋白基因版本，以部分恢复肌肉中的dystrophin功能。
报道将这一计划放在FDA近期罕见病审评态度变化的背景下。REGENXBIO的Hunter综合征基因疗法RGX-121此前曾被FDA拒绝，但该机构近期又认为既有数据可支持按加速批准路径重新提交申请，而不再要求新增研究或新的对照组。REGENXBIO管理层因此表示，受到近期罕见病开发趋势鼓励，计划推进RGX-202申报。
需要强调的是，BioSpace在报道中明确指出，公司并未表示FDA已经就RGX-202本身改变立场。因此，这条新闻不能写成“FDA同意申报”或“FDA已放宽RGX-202要求”，更准确的表述是REGENXBIO试图在罕见病监管环境变化后，用RGX-202测试加速批准路径的可行性。
临床数据方面，BioSpace称REGENXBIO此前披露的AFFINITY DUCHENNE III期部分达到主要终点，30名男孩中多数在第12周达到至少10%微型抗肌萎缩蛋白表达，公司认为这一生物标志物表达与功能改善相关，可支持加速批准申请。Duchenne肌营养不良症是一种严重退行性肌肉疾病，患者会逐步出现运动能力丧失、呼吸支持需求、心肌病和早亡风险，因此监管机构对可改变疾病进程的治疗存在高度关注。
安全性仍是申报能否顺利推进的核心变量。报道提到，RGX-202数据中出现两例严重不良事件，一例为肝损伤，另一例为心肌炎；REGENXBIO称两例均在数周内处理并恢复。基因疗法行业过去数年已经反复证明，AAV载体剂量、免疫反应、肝毒性和心脏相关不良事件会直接影响监管判断和商业化节奏。REGENXBIO称，如获批准，潜在批准决定可能在2027年下半年出现，并正在其马里兰州端到端内部制造中心为上市做准备。 （来源：BioSpace）
报道将这一计划放在FDA近期罕见病审评态度变化的背景下。REGENXBIO的Hunter综合征基因疗法RGX-121此前曾被FDA拒绝，但该机构近期又认为既有数据可支持按加速批准路径重新提交申请，而不再要求新增研究或新的对照组。REGENXBIO管理层因此表示，受到近期罕见病开发趋势鼓励，计划推进RGX-202申报。
需要强调的是，BioSpace在报道中明确指出，公司并未表示FDA已经就RGX-202本身改变立场。因此，这条新闻不能写成“FDA同意申报”或“FDA已放宽RGX-202要求”，更准确的表述是REGENXBIO试图在罕见病监管环境变化后，用RGX-202测试加速批准路径的可行性。
临床数据方面，BioSpace称REGENXBIO此前披露的AFFINITY DUCHENNE III期部分达到主要终点，30名男孩中多数在第12周达到至少10%微型抗肌萎缩蛋白表达，公司认为这一生物标志物表达与功能改善相关，可支持加速批准申请。Duchenne肌营养不良症是一种严重退行性肌肉疾病，患者会逐步出现运动能力丧失、呼吸支持需求、心肌病和早亡风险，因此监管机构对可改变疾病进程的治疗存在高度关注。
安全性仍是申报能否顺利推进的核心变量。报道提到，RGX-202数据中出现两例严重不良事件，一例为肝损伤，另一例为心肌炎；REGENXBIO称两例均在数周内处理并恢复。基因疗法行业过去数年已经反复证明，AAV载体剂量、免疫反应、肝毒性和心脏相关不良事件会直接影响监管判断和商业化节奏。REGENXBIO称，如获批准，潜在批准决定可能在2027年下半年出现，并正在其马里兰州端到端内部制造中心为上市做准备。 （来源：BioSpace）
