8月13日消息，PTC Therapeutics在Sangamo Biosciences的破产资产拍卖中赢得了法布里病（Fabry disease）基因疗法ST-920及相关资产。

Sangamo是一家拥有数十年历史的基因医学先驱公司，以锌指（zinc finger）基因编辑技术闻名。但一系列战略失误、研发挫折和与大型药企合作的失败使公司陷入第11章破产保护，即便其旗舰产品ST-920正接近可能的FDA批准。

在破产程序中，Sangamo将核心资产挂牌出售，最初与安斯泰来（Astellas）达成ST-920的基准报价协议，与礼来（Eli Lilly）达成包括锌指技术在内的多个项目协议。两家公司作为"假马竞标者"提供底价。PTC最终在竞标中胜出，获得ST-920及相关管线资产。

华尔街分析师将此交易视为高风险高回报的押注。ST-920是一种AAV载体基因疗法，旨在通过一次性给药治疗法布里病——一种因α-半乳糖苷酶A缺乏导致鞘糖脂在组织中蓄积的罕见遗传病。该疗法有望优于现有酶替代疗法，后者需要终身定期输液。

PTC Therapeutics此前已在罕见病基因疗法领域有所布局，此次收购进一步扩展了其基因医学管线。这笔交易也标志着基因编辑先驱Sangamo的落幕——其锌指技术平台被分散出售，结束了该公司在基因组编辑领域近30年的探索。 （来源：BioPharma Dive）