11月2日消息，FDA已正式受理荷兰基因治疗公司uniQure针对亨廷顿舞蹈症基因疗法ifezuntirgene inilparvovec（又称AMT-130）的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格，行动日期设定为2027年5月1日。若获批，该疗法将成为亨廷顿病领域首个疾病修饰治疗手段。

亨廷顿病是一种罕见的致命性遗传神经退行性疾病，表现为运动症状、行为异常和认知衰退，目前尚无改变疾病进程的疗法。AMT-130通过脑内直接给药递送治疗性基因。2025年9月公布的I/II期试验36个月数据显示疾病进展减缓75%，但同年11月FDA突然反转指导意见，称该数据不足以作为获批申请的主要证据，要求开展假手术对照III期研究；今年春季监管态度再度转变，公司于9月2日正式递交申请。

Stifel分析师认为，BLA获受理并获优先审评是加速获批前景的增量积极信号；William Blair亦持类似观点。FDA还初步计划就该申请召开咨询委员会会议。需注意的是，今年9月公布的四年期数据弱于预期，曾致股价最深下跌38%。uniQure首席执行官Matt Kapusta称此次受理是亨廷顿病社区等待数代之后的重要里程碑；确认性III期试验计划入组约200名患者，以36个月总功能能力为主要终点，年内开始筛查。 （来源：BioSpace）