Biogen抗tau蛋白药物BIIB080阿尔茨海默II期未达临床终点但显示强效生物标志物改善

B910化工消息：5月14日消息，渤健（Biogen）公布了其抗tau蛋白反义寡核苷酸（ASO）药物BIIB080在早期阿尔茨海默病患者中的II期CELIA研究结果。研究未达到主要临床终点——76周时临床痴呆评定量表（CDR-SB）评分变化未显示统计学显著差异。

然而，生物标志物数据表现强劲：CSF总tau蛋白水平降低约50-60%，磷酰化tau181（p-tau181）降低约55%，tau PET成像显示颞叶和顶叶区域tau病理积累显著减少。生物标志物效应呈剂量依赖性，60mg和90mg鞘内给药组效果最为显著。

安全性方面，药物总体耐受良好，未观察到ARIA（淀粉样蛋白相关影像学异常），这一特点区别于当前获批的淀粉样蛋白靶向疗法。最常见不良反应为轻度至中度的头痛、背痛和腰穿后综合征。

BIIB080是首个报告II期结果的抗tau蛋白ASO疗法。该药物通过反义寡核苷酸机制在mRNA水平降低tau蛋白的产生。尽管未达临床终点，但强效的生物标志物效应被视为tau靶向治疗领域的概念验证。分析人士指出，76周的观察期可能不足以检测到临床效果，更长的治疗周期（18-24个月）可能显示出临床获益。渤健正在评估下一步开发计划，包括潜在的III期试验设计。 （来源：Biogen）