Arrowhead皮下RNAi药物首次进入人脑：tau蛋白最高降85%，阿尔茨海默病迎新给药路径
Arrowhead Pharmaceuticals公布的ARO-MAPT一期健康志愿者数据显示，皮下注射RNAi药物首次实现跨越血脑屏障入脑，脑脊液tau蛋白在低剂量下降40%、中剂量降69%、高剂量最高降85%，副作用轻微。该结果为以tau蛋白为靶点的阿尔茨海默病治疗提供了区别于抗淀粉样蛋白抗体和鞘内给药的新路径。
tau蛋白
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Biogen抗tau蛋白药物BIIB080阿尔茨海默II期未达临床终点但显示强效生物标志物改善
渤健公布抗tau蛋白反义寡核苷酸药物BIIB080在早期阿尔茨海默病患者中的II期CELIA研究结果。研究未达到主要临床终点CDR-SB评分变化，但生物标志物数据显示CSF总tau蛋白降低约50-60%，p-tau181降低约55%，tau PET成像显示tau病理积累显著减少。药物耐受良好，未观察到ARIA。这是首个报告II期结果的抗tau蛋白ASO疗法。