7月16日消息，美国约翰斯·霍普金斯大学Sidney Kimmel综合癌症中心Neeha Zaidi和Elizabeth Jaffee团队在《Cancer Discovery》发表了靶向KRAS突变的预防性胰腺癌疫苗mKRAS-VAX的首次人体试验结果。这项Ⅰ期临床试验入组20名因遗传易感性或影像学证据而处于胰腺导管腺癌（PDAC）高风险的受试者，使用靶向PDAC中最常见六种KRAS突变的现货型合成长肽疫苗，按第1、3、5周致敏加第13周加强的策略皮下注射。

试验达到主要终点：疫苗安全且耐受性良好，在90%的受试者中诱导了突变KRAS特异性效应T细胞和中枢记忆T细胞应答，应答在血液中最长可检出至接种后两年。中位随访16.5个月期间，无受试者发生胰腺癌。在探索性临床终点方面， vaccinated组胰腺囊肿缩小或消退率为37.5%，而特征相似的未接种对照组仅为6.8%。KRAS突变驱动超过90%的PDAC，五年生存率极低，目前仅有手术切除作为高风险人群的干预手段，但术后复发率高达80%。

研究者强调该试验存在样本量小且未设计评估临床疗效的局限，囊肿缩小与疫苗的因果关系尚需更大规模研究确认。目前正在招募的新试验将评估疫苗产生的T细胞是否能浸润癌前病变组织。该研究由美国国立癌症研究所、Lustgarten基金会和SU2C资助，是首个在人体中验证疫苗用于胰腺癌拦截预防的概念验证，为针对早期癌前病变的免疫干预策略提供了关键证据。 （来源：AACR / Cancer Discovery）