8月4日消息，STAT News报道——一项新的分析质疑联邦法律中一项争议性条款的合理性，该条款豁免所谓的"孤儿药"（orphan drugs）免于Medicare药品价格谈判。
美国《通胀削减法案》（IRA）授权Medicare对其支出最高的药物进行价格谈判，但为治疗罕见病的"孤儿药"提供了豁免。这一豁免的设计初衷是保护研发投资不足的罕见病药物领域，使小型生物技术公司能够通过高价回收研发成本。
然而，最新的分析发现，部分获得孤儿药豁免的药物可能并不符合该条款的政策初衷。一些制药公司利用孤儿药认定来规避Medicare药价谈判，即使这些药物的实际销售市场远超罕见病范畴——某些药物同时拥有罕见病和常见病适应症，通过孤儿药认定获得整体豁免。
这一问题在制药行业引发了激烈争议。支持扩大豁免范围的一方认为，孤儿药研发风险高、患者群体小，需要价格激励来维持投资。反对者则指出，大型制药公司滥用孤儿药条款来保护高利润药物免受价格谈判，扭曲了政策设计初衷。
根据FDA数据，目前有超过700种药物获得了孤儿药认定，其中相当一部分同时拥有非罕见病适应症。例如，艾伯维（AbbVie）的修美乐（Humira）最初获得孤儿药认定用于幼年特发性关节炎，但其主要市场是类风湿性关节炎等常见自身免疫疾病，年销售额峰值超过200亿美元。
如果立法者根据这类分析收紧孤儿药豁免范围，将影响Medicare药价谈判的第二轮和第三轮目标药物选择，可能波及多家制药公司的核心产品收入。这一政策走向对制药行业的定价策略和管线投资决策具有直接影响，尤其值得关注的是同时拥有罕见病和常见病适应症的"双适应症"药物的命运。
（来源：STAT News）