8月5日消息，一份最新分析报告发现，如果将罕见病治疗药物从联邦Medicare药价谈判试点项目中豁免，将抹去巨额的潜在药价节省。这一发现正值罕见病药物制造商积极游说寻求政策豁免之际。 Medicare药价谈判试点项目（正式名称为Inflation Reduction Act Drug Price Negotiation Program）允许联邦医疗保险（Medicare）直接与制药公司谈判特定高价处方药的最终价格。该项目首批谈判的药物名单已于2024年公布，后续批次的药物选择正在推进中。 分析的核心发现是：罕见病药物虽然在单个药品层面的销售规模较小，但由于其定价极高（年治疗费用通常在10万-50万美元之间），且孤儿药认定数量持续增长（FDA每年新增数百个孤儿药认定），如果整个罕见病药物类别被豁免参与药价谈判，潜在的价格节省规模将达到数十亿美元。 从制药化学角度，孤儿药（orphan drug）是指用于治疗罕见病（美国定义为影响少于20万人的疾病）的药物。这些药物涉及的化学结构极为多样——从小分子化学药（如囊性纤维化药物Trikafta中的elexacaftor）到大分子生物制剂（如脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma）。由于罕见病患者群体小，孤儿药的研发需要更高的单药定价才能回收研发投入，这也使其成为药价争议的焦点。 当前的政策博弈对生物技术投资有直接影响。如果罕见病药物获得药价谈判的全面豁免，将维持甚至强化孤儿药市场的定价自由度，为开发罕见病药物的生物技术企业提供更强的收入预期和融资吸引力。反之，如果罕见病药物被纳入谈判范围，药企的孤儿药定价策略将面临系统性压力。 美国《孤儿药法案》（Orphan Drug Act）自1983年通过以来，通过7年市场独占权、税收抵免和研发补助等激励措施，推动了超过1000种罕见病治疗药物的获批。但近年来，"孤儿药漏洞"（orphan drug loophole）——即药企通过将常见药的罕见适应症作为突破口获得孤儿药认定，再扩展到更广阔适应症以维持高定价——已成为政策争议的焦点。 （来源：STAT News）