FDA批准Scholar Rock肌肉靶向SMA药物Isembyld，年定价约31万美元

9月14日消息，据BioPharma Dive报道，美国FDA已批准Scholar Rock开发的apitegromab（商品名Isembyld），用于与现有靶向疗法联用治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）成人及2岁以上儿童患者。这是首款「肌肉靶向」SMA药物，常规患者年定价约31万美元，实际费用因体重与保险覆盖而异。

Isembyld的机制是阻断肌肉抑制素（myostatin）蛋白——该蛋白限制肌肉生长。临床试验中，与标准疗法联用时Isembyld显著改善了运动功能，回应了现有疗法「保命但运动功能改善有限、仍会渐进衰退」的临床空白。2016年以前SMA尚无疾病修饰疗法，此后Biogen的基因靶向药、诺华的一次性基因疗法Zolgensma与罗氏的口服药才相继改变这一致命罕见病的治疗格局。SMA被认为是美国影响1万至2.5万人的罕见病。

本次批准来之不易：因灌装（fill-finish）代工厂问题，FDA曾于去年9月拒绝该申请，Scholar Rock花近一年重组生产计划，今年8月将问题工厂移出申请并纳入达标的替代工厂。处方信息附带可能升高骨折风险的警示，另有上呼吸道感染、呕吐、头痛等不良反应。Leerink Partners分析师预测Isembyld峰值年销售额约20亿美元。 （来源：BioPharma Dive）