8月14日消息，据美国化学会《化学与工程新闻》（C&EN）报道，中国研究团队正在开展至少7项化学遗传学人体临床试验，适应症覆盖难治性癫痫、帕金森病与神经病理性疼痛。这是该技术发明20年来首次进入临床阶段。

DREADD（只由设计药物激活的设计受体）技术发明人、北卡罗来纳大学医学院Bryan Roth本周在马里兰州贝塞斯达举行的NIH BRAIN Initiative会议上披露这一消息时，用"震惊的沉默"形容现场反应。约两个月前，一条"设计蛋白用于治疗脑疾病"的传闻促使Roth与博士后在美中临床试验数据库中检索，发现了这7项研究。

技术原理：通过病毒载体将编码设计受体的基因导入一小群神经元，受体表达后与药物结合即可抑制这些细胞及其所属脑环路的信号传导。中国试验使用的受体对小分子药物氯氮平（clozapine，抗精神分裂症药物）的亲和力达皮摩尔级，远高于任何天然人源受体；且受体只在导入位置表达，理论上副作用更小。宾夕法尼亚大学Dirk Trauner评价其为一把"更精准的手术刀"。

风险与前景并存：其中3项试验使用腺相关病毒（AAV）作为载体，病毒类基因疗法存在严重免疫反应风险——中国近期有数人在早期基因疗法试验中死亡；但6项研究在首项癫痫试验启动数月后才开始，提示研究者可能已获得安全性信号。Roth认为潜力最大的是三叉神经病理性疼痛研究——该病症剧烈到成为自杀风险因素，"如果试验成功，基本为所有神经精神疾病的环路疗法打开了道路"。伦敦大学学院Jacques Carolan在X上评论："如果我们还需要更多证据证明中国在神经科学领域领先，这就是。" （来源：C&EN）