9月29日消息，荷兰生物技术公司uniQure报告其亨廷顿病实验性基因疗法AMT-130的四年随访分析：高剂量组疾病进展较大型自然史研究匹配外部对照组减缓44%，但这一差异未达统计学显著，且获益幅度较一年前 similar分析有所收窄。

AMT-130为一次性给药的AAV5基因疗法，通过手术植入患者脑内，旨在下调突变亨廷顿蛋白的表达，是首个进入注册阶段的亨廷顿病基因治疗项目。新数据发布的时点微妙：FDA正在审评uniQure的上市申请，疗效持久性的任何弱化都可能影响审评走向。

亨廷顿病为常染色体显性神经退行性疾病，现有药物仅能对症处理症状，无法改变病程。AMT-130若获批将成为首款针对疾病机制的亨廷顿病疗法；但基因疗法疗效随时间衰减在神经退行性疾病领域并非孤例，四年数据幅度收窄提示单次给药可能不足以长期对抗病程，业界也在关注是否需要二次给药或联合方案。 （来源：STAT News）