8月19日消息，围绕去年一名男童在Huidagene（辉大基因）基因编辑临床试验中的死亡事件，STAT采访多位基因编辑与遗传医学专家，对该公司的试验策略与数据基础进行了系统剖析——专家反应两极：从"不能说过于激进"到对其临床前数据直呼"garbage data（垃圾数据）"。

据报道，在患儿死亡前约三个月，Huidagene时任CEO Alvin Luk曾在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）总统研讨会这一行业最高规格场合展示公司早期数据。该公司管线聚焦眼科与神经类疾病的基因编辑疗法，此次涉事试验的具体适应症为累及患儿的严重遗传病。

专家聚焦的争议点包括：临床前数据是否足以支持人体剂量选择、患者入组标准（疾病自然史与预期获益风险的权衡）、以及在高风险不可逆疗法中是否应设置更充分的独立数据监查。部分专家认为，对于致死性或极严重遗传病，在缺乏替代疗法时"尝试未必不合理"；另一些专家则认为，若支撑剂量选择的概念验证数据质量不足，试验本身就不应启动。

事件的外溢效应值得关注：中国基因治疗临床试验数量近年快速增长，部分试验因数据披露不透明被国际学界质疑（STAT此前另文报道了中国试验中的多起死亡事件）。此事件后，行业讨论指向两个制度性问题——研究者发起研究（IIT）与企业申办试验的证据门槛差异，以及跨境数据标准互认。对全球基因编辑行业而言，此案与此前同类的悲剧一起，正在推动更严格的剂量递增规则与更透明的患者知情体系。 （来源：STAT News）