10月6日消息,美国生物技术公司Alector宣布,已与罗氏集团成员基因泰克(Genentech)达成一项全球独家许可协议,授权其开发与商业化脑穿透型葡萄糖脑苷脂酶(GCase)替代疗法AL050,用于帕金森病及其他神经退行性疾病。
根据协议,Alector将获得1亿美元首付款,并有资格在达成开发、监管及商业里程碑后获得最高11.7亿美元的额外付款,以及基于净销售额的分级特许权使用费。基因泰克将负责AL050在所有适应症中的开发、监管、生产和商业化。Alector保留ABC(Alector Brain Carrier)血脑屏障平台的所有权及其全资管线的全部应用权利。公司表示,该合作将其现金跑道延长至2029年。
AL050旨在解决GCase缺乏这一帕金森病神经退行性变的驱动因素,该缺乏在GBA1突变携带者中最为显著。候选药物将Alector工程化改造、具有更高酶活性与更长半衰期的GCase,与专有的ABC平台结合,后者设计用于将治疗药物运送穿过血脑屏障。进入大脑后,酶旨在分解GCase缺乏时在神经元等脑细胞中蓄积的葡萄糖鞘氨醇和葡萄糖脑苷脂,以减少细胞功能障碍并减缓疾病进展。
帕金森病是全球增长最快的神经系统疾病之一,目前尚无获批疗法直接针对这一潜在的酶缺乏机制。罗氏集团企业业务发展负责人表示,通过与Alector这类公司合作,目标在于延缓或阻止帕金森病进展,帮助患者维持并延长独立生活能力。Alector将于10月13日举办研发网络研讨会,介绍其全资管线中AL137(抗Aβ抗体)、AL164(tau siRNA)和AL062(α-突触核蛋白siRNA)项目。
(来源:Alector, Inc.)