10月6日消息，美国生物技术公司Capricor Therapeutics在第31届世界肌肉学会（WMS）年会（日本广岛）上公布了其杜氏肌营养不良（DMD）细胞疗法deramiocel的HOPE-3开放标签延伸（OLE）研究最新数据，显示延迟启动治疗的患者上肢功能衰退明显减缓。
24个月交叉分析显示，安慰剂组患者在第1年（接受安慰剂）上肢功能量表（PUL 2.0）最小二乘均数变化为-2.05分，第2年交叉接受deramiocel后降幅收窄至-0.49分，衰退速度减缓76%（差异1.56分，95%置信区间0.47至2.64）。连续接受deramiocel两年的早期启动组两年变化分别为-0.95分和-0.89分。至第24个月，两组观察到的功能衰退均慢于自然病史模型预测值（安慰剂组-3.76对预测-5.35；deramiocel组-3.42对预测-5.88）。
DMD是一种严重的X连锁遗传病，表现为骨骼肌、呼吸肌和心肌进行性退化，美国约有1.5万名患者，目前无治愈手段。上肢功能对DMD患者独立性至关重要，直接影响进食、操控轮椅和使用手机等日常活动。HOPE-3是随机、双盲、安慰剂对照III期试验，共入组106名患者，每3个月静脉给药一次，为期12个月；1年结果已于2026年7月发表于《柳叶刀》。
上述数据已作为生物制品许可申请（BLA）重大修订的一部分递交美国FDA，PDUFA目标行动日期为2026年11月22日。deramiocel在美国拥有孤儿药、再生医学先进疗法（RMAT）和罕见儿科疾病认定，在欧盟拥有孤儿药及ATMP认定。
（来源：Capricor Therapeutics）