帕金森病新机制药物solengepras III期达标 每日OFF时间减少0.61小时
Cerevance 10月7日公布帕金森病候选药solengepras(CVN424)III期ARISE阳性结果:150mg组第12周每日OFF时间较安慰剂减少0.61小时(p=0.0350),ON时间、日常运动、嗜睡与生活质量全面改善,341例受试者停药率仅3.5%。该GPR6首创非多巴胺能疗法将与美国FDA讨论NDA路径。
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Cerevance 10月7日公布帕金森病候选药solengepras(CVN424)III期ARISE阳性结果:150mg组第12周每日OFF时间较安慰剂减少0.61小时(p=0.0350),ON时间、日常运动、嗜睡与生活质量全面改善,341例受试者停药率仅3.5%。该GPR6首创非多巴胺能疗法将与美国FDA讨论NDA路径。
波士顿私人生物技术公司Cerevance宣布,其非多巴胺机制帕金森病在研药物solengepras在341人三期试验中达到主要终点:高剂量组每日“关闭”时间较安慰剂组缩短0.61小时,“开期”无烦人运动障碍时间延长0.60小时。公司计划与FDA沟通后续步骤。
Alector 10月5日宣布与基因泰克达成全球独家许可协议,授权后者开发商业化脑穿透型GCase酶替代疗法AL050(帕金森病及相关神经退行性疾病)。Alector将获1亿美元首付款及最高11.7亿美元里程碑付款和分级销售提成,现金跑道延长至2029年。AL050结合Alector工程化GCase与ABC血脑屏障递送平台,针对尚无获批疗法的GCase缺乏机制。
2026年诺贝尔生理学或医学奖授予光遗传学奠基人Hegemann、Nagel与Deisseroth;同日罗氏Genentech以1亿美元首付引进Alector脑病酶替代疗法AL050(靶向GBA1突变相关帕金森病),CSL以最高16亿美元携手Alentis研发肾病药,拜耳宣布22亿美元建俄亥俄制药基地。
丹麦药企Lundbeck宣布将在MDS 2026大会(首尔)公布运动障碍管线数据:III期MASCOT试验(amlenetug治疗多系统萎缩)入组401例,72周双盲结果预计2027年Q3读出;另有帕金森病新药Lu AF28996的18周Ib期数据。MSA目前无药可延缓进展,该会议数据涵盖生物标志物、量表工具与医疗负担研究。
美国FDA于9月26日批准艾伯维(AbbVie)新一代帕金森病治疗药物tavapadon,这是一种多巴胺激动剂,预期提供与前代药物相当的症状缓解效果。Endpoints News评论认为该批准为帕金森病治疗领域注入新选项。tavapadon源自艾伯维对Cerevel Therapeutics的收购。
BusinessKorea 9月17日报道,SK生物制药与1st Biotherapeutics签署许可协议,以总额最高4308亿韩元(约3.117亿美元)获得一款小分子口服帕金森病候选药的全球独家开发与商业化权利,首付款25亿韩元。该候选药具有双靶点抑制机制,具备first-in-class潜力。
赛默飞世尔科学利用Olink Explore HT平台完成了迈克尔-J-福克斯基金会帕金森精准医疗计划(PPMI)中约5500个样本的蛋白质组分析,数据已向全球研究者开放,有望加速帕金森病生物标志物发现和精准治疗开发。
7月9日消息,瑞典隆德大学与斯科讷大学医院主导的STEM-PD I/II期试验在《自然·医学》发表:8名帕金森病患者接受胚胎干细胞衍生多巴胺前体细胞脑内移植,12个月随访显示手术耐受良好、无移植物致异动症,多巴胺PET显像提示移植物存活,7名受试者中6名运动症状显著改善或稳定。这是欧洲首个针对帕金森病的多能干细胞试验。
波兰波兹南医科大学Kujawska教授领衔的国际研究团队发现,石墨烯量子点(GQDs)可有效抑制α-突触核蛋白的纤维化聚集,并能直接触发已成熟纤维蛋白解聚。动物实验显示,经鼻给予GQDs可穿透小鼠血脑屏障,显著减少有毒蛋白聚集体,并激活细胞自噬途径保护多巴胺能神经元。研究发表于《Science and Technology of Advanced Materials》(DOI: 10.1080/14686996.2026.2662693),为纳米材料干预神经退行性疾病提供了新的实验依据。
Biogen与Denali Therapeutics联合开发的LRRK2激酶抑制剂BIIB122(DNL151)在针对特发性帕金森病的IIb期LUMA研究中未能显著延缓疾病进展,未达到主要和次要终点。两家公司决定终止该药物在特发性帕金森病领域的开发。Denali将继续独立开展一项IIa期研究,专注于LRRK2基因突变相关的帕金森病患者亚群。LRRK2靶点一直是帕金森病药物研发的热门方向,此次失败对激酶抑制剂路线构成重大挫折。