UC Berkeley初创公司Addition Therapeutics开发GLP-1基因疗法，利用跳跃基因实现持久减重
B910化工消息：加州大学伯克利分校分拆的初创公司Addition Therapeutics正在开发一种创新基因疗法，旨在让患者自身的肝细胞变成"小型制药工厂"，持续分泌GLP-1类减重药物。
该公司向Endpoints News透露，其核心技术基于转座子（跳跃基因）平台。与传统的病毒载体基因递送不同，转座子可以将治疗基因插入宿主细胞基因组，实现长期稳定的蛋白表达。Addition计划通过这一方法，让患者的肝细胞持续生产GLP-1受体激动剂类蛋白质，从而实现一次给药、长期有效的体重管理。
这一技术路线如果成功，将对当前GLP-1药物市场产生颠覆性影响。目前诺和诺德的Wegovy和礼来的Zepbound需要每周注射，患者依从性是长期治疗的挑战之一。基因疗法方案有望将给药频率从每周一次降至数月甚至数年一次。
Addition Therapeutics目前仍处于早期研发阶段。转座子技术在基因治疗领域的应用尚处于探索期，需要解决插入位点特异性、长期安全性及免疫原性等关键问题。
GLP-1基因疗法赛道正吸引越来越多关注。此前已有多家公司探索类似方向，但大多数仍使用AAV病毒载体。Addition选择转座子路线，可能提供更高的基因装载容量和更低的免疫风险。 （来源：Endpoints News）
该公司向Endpoints News透露，其核心技术基于转座子（跳跃基因）平台。与传统的病毒载体基因递送不同，转座子可以将治疗基因插入宿主细胞基因组，实现长期稳定的蛋白表达。Addition计划通过这一方法，让患者的肝细胞持续生产GLP-1受体激动剂类蛋白质，从而实现一次给药、长期有效的体重管理。
这一技术路线如果成功，将对当前GLP-1药物市场产生颠覆性影响。目前诺和诺德的Wegovy和礼来的Zepbound需要每周注射，患者依从性是长期治疗的挑战之一。基因疗法方案有望将给药频率从每周一次降至数月甚至数年一次。
Addition Therapeutics目前仍处于早期研发阶段。转座子技术在基因治疗领域的应用尚处于探索期，需要解决插入位点特异性、长期安全性及免疫原性等关键问题。
GLP-1基因疗法赛道正吸引越来越多关注。此前已有多家公司探索类似方向，但大多数仍使用AAV病毒载体。Addition选择转座子路线，可能提供更高的基因装载容量和更低的免疫风险。 （来源：Endpoints News）