11月11日消息，默克KGaA（Merck KGaA）宣布其每日一次口服 colony-stimulating factor-1 receptor（CSF-1R）抑制剂pimicotinib以商品名Pimjetmi获美国FDA批准，用于治疗症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者——这类罕见、非癌性但在关节滑膜附近局部侵袭性生长的肿瘤，适用于手术切除将导致功能受限或严重并发症的人群。这是该药在全球范围内又一项监管批准，此前已先后获中国、加拿大和瑞士监管机构放行。

批准依据为III期Maneuver试验：在未接受过抗CSF-1/CSF-1R系统治疗的系统治疗适用患者中，Pimjetmi组的25周客观缓解率（ORR）达56%，安慰剂组仅3%；41.3%的患者在第13周即出现早期缓解。次要终点方面，关节活动度、躯体功能和疼痛均显著改善。上月欧洲肿瘤内科学会（ESMO）公布的三部分Maneuver试验长期随访显示，25周缓解者中77%在后续12个月随访中持续临床获益，中位缓解持续时间尚未达到。安全性上仅1例患者因不良事件停药，5例（7.9%）因此减量，且未见面肤色素脱失或胆汁淤积性肝毒性证据。

竞争格局方面，第一三共的Turalio虽为2019年获批的首个TGCT系统疗法，但携带肝毒性黑框警告并需执行REMS风险管理计划；小野制药的同类CSF-1R药物Romvimza于2025年获批、同样避开了肝毒性警示。小野4-9月Romvimza收入87亿日元（约5800万美元）同比增长215.8%，同期Turalio收入30亿日元。Pimjetmi凭借口服给药与更优安全性档案切入，TGCT系统治疗市场三强格局就此成形。 （来源：Fierce Pharma）