研究发现肝细胞脱靶向可使mRNA疫苗免疫应答提升三倍，为癌症疫苗设计开辟新路径
西奈山Icahn基因组学研究所团队发表研究，利用microRNA技术选择性关闭特定细胞类型中mRNA表达，发现关闭肝细胞中mRNA表达可使免疫应答提升三倍，而关闭树突细胞表达并不损害T细胞激活。该发现颠覆了mRNA疫苗必须进入树突细胞才能激活免疫的传统认知，在淋巴瘤模型中显著降低肿瘤负荷。
基因治疗 第3页
共 3 页 · B910化工 · AI 化学信息库
Flagship孵化公司Serif Biomedicines走出隐身模式，推出"修饰DNA"新治疗类别
由Flagship Pioneering于2021年创立的生物技术公司Serif Biomedicines正式走出隐身模式，推出"修饰DNA"（Modified DNA）新治疗类别，旨在将mRNA的可扩展性和可重复给药性与基因治疗的持久性和可编程性相结合。公司获得Flagship 5000万美元初始融资承诺，首个研发方向聚焦罕见病和免疫编程。
Eli Lilly与AI生物技术公司Profluent达成CRISPR基因编辑合作，里程碑付款最高达22.5亿美元
Eli Lilly与专注于AI的基因编辑生物技术公司Profluent达成合作协议，共同开发能够将完整基因插入患者体内的新型基因编辑器。交易细节尚未披露，但若所有项目成功，Lilly将支付最高22.5亿美元的里程碑付款。该合作旨在开发可插入整个基因的基因编辑工具，超越现有CRISPR技术仅能进行小片段编辑的局限。
哈佛团队开发CRISPR-XIST改良方案沉默21号染色体多余拷贝，为唐氏综合征靶向治疗开辟新路径
Beth Israel Deaconess医学中心和哈佛医学院研究人员开发出改良CRISPR技术，结合XIST长链非编码RNA，以约30%的效率将XIST插入21号染色体三体中的一条拷贝并实现沉默，远超传统CRISPR不足2%的插入效率。该方法利用四条引导RNA和DNA悬臂策略提升同源定向修复效率。研究团队目前正推进小鼠模型体内实验。