Epicrispr获9000万美元C轮融资，推进表观遗传编辑药物治疗面肩肱型肌营养不良症
Epicrispr Therapeutics完成9000万美元C轮融资，用于推进全球首个靶向表观遗传编辑候选药物EPI-321进入面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的关键性临床试验，该技术通过染色体外DNA递送编辑系统实现可逆性基因调控。
基因治疗 第2页
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Skylark Bio启动耳聋基因治疗临床试验，中美法三方竞赛加速
美国生物技术初创公司Skylark Bio启动了一项针对遗传性耳聋的基因治疗临床试验。与此同时，美国、法国和中国的多家生物技术公司正在竞相开发针对不同遗传突变的耳聋基因疗法。
杜克大学AI工具Raygun可精准裁剪蛋白质序列，荧光蛋白缩小10%-15%
杜克大学Rohit Singh团队开发AI程序Raygun，通过分析蛋白质序列的进化模式，建议战略性删减氨基酸残基以缩小蛋白质结构而不影响功能。已在EGFP和mCherry荧光蛋白上实现10-15%的体积缩减且保持发光，有望助力基因治疗载体优化。
Atsena两款基因疗法获得EMA孤儿药资格 治疗遗传性视网膜营养不良
7月29日消息，美国基因治疗公司Atsena Biosciences的两款AAV基因疗法获得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定，分别针对X连锁视网膜劈裂症（XLRS）和GUCY2D相关Leber先天性黑朦（LCA1）。两款疗法目前均处于I/II期临床试验阶段，旨在恢复遗传性视网膜疾病患者的视觉功能。
礼来与Ascidian达成19亿美元合作，RNA外显子编辑技术首次瞄准遗传性肾病
礼来与波士顿生物技术公司Ascidian达成最高19亿美元合作，利用RNA外显子编辑技术开发遗传性肾病治疗药物。该技术编辑RNA而非DNA，利用细胞天然剪接机制修复致病基因。Ascidian此前与罗氏也有18亿美元神经系统疾病合作，其主导产品ACDN-01是全球首个进入临床的RNA外显子编辑药物，正针对Stargardt遗传性眼病开展试验。
Regenxbio杜氏肌营养不良症基因治疗达关键里程碑，计划2027年申报FDA批准
Regenxbio宣布其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法在关键性研究中达到预设终点，公司计划于2027年向FDA提交上市申请。该疗法采用AAV载体递送微型肌营养不良蛋白基因，旨在为DMD患者提供一次性治疗方案。Regenxbio有望成为第二家将DMD基因治疗商业化的公司。
Encoded Therapeutics基因疗法ETX101在Dravet综合征患儿中减少76%癫痫发作
美国基因治疗公司Encoded Therapeutics在ASGCT 2026年会上公布的POLARIS I/II期临床试验数据显示，其AAV基因调控疗法ETX101在Dravet综合征患儿中实现76%的癫痫发作中位减少率，疗效持续至52周，并观察到神经发育方面的临床有意义改善。
ParcelBio推出可编程mRNA平台APEXm，完成1300万美元种子轮融资
生物技术公司ParcelBio完成1300万美元种子轮融资，推出APEXm mRNA平台。该平台通过工程化RNA分子招募细胞内源性RNA稳定机制，实现更高、更持久的蛋白表达。先导项目聚焦体内CAR-T治疗自身免疫疾病。
研究发现肝细胞脱靶向可使mRNA疫苗免疫应答提升三倍，为癌症疫苗设计开辟新路径
西奈山Icahn基因组学研究所团队发表研究，利用microRNA技术选择性关闭特定细胞类型中mRNA表达，发现关闭肝细胞中mRNA表达可使免疫应答提升三倍，而关闭树突细胞表达并不损害T细胞激活。该发现颠覆了mRNA疫苗必须进入树突细胞才能激活免疫的传统认知，在淋巴瘤模型中显著降低肿瘤负荷。
Flagship孵化公司Serif Biomedicines走出隐身模式，推出"修饰DNA"新治疗类别
由Flagship Pioneering于2021年创立的生物技术公司Serif Biomedicines正式走出隐身模式，推出"修饰DNA"（Modified DNA）新治疗类别，旨在将mRNA的可扩展性和可重复给药性与基因治疗的持久性和可编程性相结合。公司获得Flagship 5000万美元初始融资承诺，首个研发方向聚焦罕见病和免疫编程。
Eli Lilly与AI生物技术公司Profluent达成CRISPR基因编辑合作，里程碑付款最高达22.5亿美元
Eli Lilly与专注于AI的基因编辑生物技术公司Profluent达成合作协议，共同开发能够将完整基因插入患者体内的新型基因编辑器。交易细节尚未披露，但若所有项目成功，Lilly将支付最高22.5亿美元的里程碑付款。该合作旨在开发可插入整个基因的基因编辑工具，超越现有CRISPR技术仅能进行小片段编辑的局限。
哈佛团队开发CRISPR-XIST改良方案沉默21号染色体多余拷贝，为唐氏综合征靶向治疗开辟新路径
Beth Israel Deaconess医学中心和哈佛医学院研究人员开发出改良CRISPR技术，结合XIST长链非编码RNA，以约30%的效率将XIST插入21号染色体三体中的一条拷贝并实现沉默，远超传统CRISPR不足2%的插入效率。该方法利用四条引导RNA和DNA悬臂策略提升同源定向修复效率。研究团队目前正推进小鼠模型体内实验。