Artis BioSolutions在西班牙毕尔巴鄂设立遗传医学卓越中心：合成DNA+mRNA+LNP+GMP一站式平台
Artis BioSolutions在西班牙毕尔巴鄂启动遗传医学卓越中心，提供覆盖合成DNA、mRNA原料药制造、脂质纳米颗粒（LNP）制剂与GMP制剂生产的一站式开发制造平台，旨在减少技术转移负担、缩短基因药物从早期开发到商业化的周期，与其实国Watertown的Boston BioSolutions基地形成全球布局。
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FDA再次暂停Regenxbio Hunter综合征基因治疗试验：五名患者脊柱发现小肿块
美国FDA再次对Regenxbio治疗Hunter综合征（MPS II型）的AAV基因治疗实施临床暂停，五名患者脊柱出现无症状小肿块。这是该司继MPS I疗法患者确诊脑瘤后的又一安全事件，公司已放弃近期递交上市申请的计划。
辉大基因患者死亡事件后，专家审视其信息披露完整性
8月21日消息，STAT报道，在中国基因治疗公司辉大基因（Huidagene）临床试验再传死亡病例后，专家开始审视公司在信息披露上的完整性——包括不良事件时间线与研究者发起试验的伦理边界。
Huidagene基因编辑试验死亡事件追踪：专家质疑其试验设计与数据基础
在一名男童死于Huidagene（辉大基因）基因编辑临床试验后，基因编辑领域专家对该公司的决策展开剖析：反应从"尝试不一定不合理"到直指其"垃圾数据"。事件引发对中国基因治疗试验数据门槛与监管沟通的深度反思。
电磁场远程控制基因开关：新技术实现无侵入式基因表达调控
研究人员开发出利用电磁场远程控制基因表达的基因开关技术，无需化学诱导剂即可实现对目标基因的时空精确调控。该工具为基因治疗提供潜在的远程控制安全开关，也为基础研究的活体动态实验提供新手段。
Andelyn Biosciences与皇后大学合作GM2神经节苷脂沉积症基因治疗
美国CDMO企业Andelyn Biosciences宣布与加拿大皇后大学合作开发GM2神经节苷脂沉积症的基因治疗项目。该类疾病（含Tay-Sachs病与Sandhoff病）由溶酶体酶缺乏引起，目前无获批疗法，基因治疗被视为最有希望的方向，合作将利用Andelyn的AAV平台推进转化。
Piramal Pharma收购Yapan Bio多数股权：印度CDMO扩展生物制剂与基因治疗产能
Piramal Pharma宣布收购印度班加罗尔生物制剂CDMO企业Yapan Bio的多数股权。Yapan Bio专注于生物制剂与基因治疗产品的合同开发与制造，此次交易将增强Piramal Pharma Solutions在印度本土的生物药CDMO能力，回应全球客户对印度替代产能的需求。
Endpoints独家：中国收费CAR-T临床试验披露第三例死亡病例
Endpoints News独家获悉，一名自身免疫疾病患者在中国一家生物科技初创公司的实验性基因治疗（CAR-T）试验中死亡，为此类热门但不透明试验披露的第三例死亡。中国大量以收费模式运作的细胞基因治疗临床试验因安全数据披露滞后引发国际关注，事件凸显跨境医疗旅游患者面临的信息不对称与监管透明度风险。
Epicrispr获9000万美元C轮融资，推进表观遗传编辑药物治疗面肩肱型肌营养不良症
Epicrispr Therapeutics完成9000万美元C轮融资，用于推进全球首个靶向表观遗传编辑候选药物EPI-321进入面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的关键性临床试验，该技术通过染色体外DNA递送编辑系统实现可逆性基因调控。
Skylark Bio启动耳聋基因治疗临床试验，中美法三方竞赛加速
美国生物技术初创公司Skylark Bio启动了一项针对遗传性耳聋的基因治疗临床试验。与此同时，美国、法国和中国的多家生物技术公司正在竞相开发针对不同遗传突变的耳聋基因疗法。
杜克大学AI工具Raygun可精准裁剪蛋白质序列，荧光蛋白缩小10%-15%
杜克大学Rohit Singh团队开发AI程序Raygun，通过分析蛋白质序列的进化模式，建议战略性删减氨基酸残基以缩小蛋白质结构而不影响功能。已在EGFP和mCherry荧光蛋白上实现10-15%的体积缩减且保持发光，有望助力基因治疗载体优化。
Atsena两款基因疗法获得EMA孤儿药资格 治疗遗传性视网膜营养不良
7月29日消息，美国基因治疗公司Atsena Biosciences的两款AAV基因疗法获得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定，分别针对X连锁视网膜劈裂症（XLRS）和GUCY2D相关Leber先天性黑朦（LCA1）。两款疗法目前均处于I/II期临床试验阶段，旨在恢复遗传性视网膜疾病患者的视觉功能。
礼来与Ascidian达成19亿美元合作，RNA外显子编辑技术首次瞄准遗传性肾病
礼来与波士顿生物技术公司Ascidian达成最高19亿美元合作，利用RNA外显子编辑技术开发遗传性肾病治疗药物。该技术编辑RNA而非DNA，利用细胞天然剪接机制修复致病基因。Ascidian此前与罗氏也有18亿美元神经系统疾病合作，其主导产品ACDN-01是全球首个进入临床的RNA外显子编辑药物，正针对Stargardt遗传性眼病开展试验。
Regenxbio杜氏肌营养不良症基因治疗达关键里程碑，计划2027年申报FDA批准
Regenxbio宣布其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法在关键性研究中达到预设终点，公司计划于2027年向FDA提交上市申请。该疗法采用AAV载体递送微型肌营养不良蛋白基因，旨在为DMD患者提供一次性治疗方案。Regenxbio有望成为第二家将DMD基因治疗商业化的公司。
Encoded Therapeutics基因疗法ETX101在Dravet综合征患儿中减少76%癫痫发作
美国基因治疗公司Encoded Therapeutics在ASGCT 2026年会上公布的POLARIS I/II期临床试验数据显示，其AAV基因调控疗法ETX101在Dravet综合征患儿中实现76%的癫痫发作中位减少率，疗效持续至52周，并观察到神经发育方面的临床有意义改善。
ParcelBio推出可编程mRNA平台APEXm，完成1300万美元种子轮融资
生物技术公司ParcelBio完成1300万美元种子轮融资，推出APEXm mRNA平台。该平台通过工程化RNA分子招募细胞内源性RNA稳定机制，实现更高、更持久的蛋白表达。先导项目聚焦体内CAR-T治疗自身免疫疾病。