Revolution Medicines胰腺癌药物daraxonrasib同情用药需求强劲，Intellia揭示基因编辑肝毒性机制
Revolution Medicines的RAS抑制剂daraxonrasib在同情用药框架下已有超过2000名患者使用，RBC分析师预计到2027年底销售额可达11亿美元。同时Intellia发现携带HLA C*05:01等位基因的患者在接受基因编辑治疗后肝酶升高风险最大，将安全争议转化为可筛查的机制性问题。
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Intellia 基因编辑疗法 III 期试验将遗传性血管性水肿发作率降低 87%，有望成为首款体内 CRISPR 药物
Intellia Therapeutics 宣布其 CRISPR 基因编辑疗法 lonvo-z 在 III 期临床试验中将遗传性血管性水肿发作率降低 87%，60% 患者完全无发作。该药物有望成为全球第二款获批 CRISPR 药物和首款体内基因编辑治疗。
Intellia体内CRISPR疗法首次在III期临床试验中取得成功
Intellia Therapeutics的体内CRISPR基因编辑疗法在III期临床试验中取得成功，成为首个在关键性试验中证明疗效的体内CRISPR疗法。这一里程碑标志着基因编辑技术从体外治疗迈向体内直接给药的重大突破，为遗传性疾病的治疗开辟了全新路径。