Agomab公布ontunisertib用于纤维狭窄性克罗恩病2b期NOV-ERA设计
B910化工消息：6月24日消息，PharmaTimes报道，Agomab Therapeutics公布其口服、胃肠道限制性小分子ALK5（TGF-β RI）抑制剂ontunisertib在纤维狭窄性克罗恩病（FSCD）中的2b期NOV-ERA研究设计。公司表示，已就该研究关键设计要素与美国FDA达成一致，并计划在2026年下半年开始给首批受试者给药。
NOV-ERA是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量探索、多中心2b期研究，计划在全球纳入最多320名有症状FSCD成人患者。入组患者需至少存在一个原发或吻合口相关、内镜不可通过的回肠狭窄，并由中心阅片确认Simple Endoscopic Score for Crohn’s Disease（SES-CD）结果。受试者将按1:1:1:1随机分配，接受ontunisertib三个剂量水平之一或安慰剂，每日两次，治疗期为52周，前置6周筛选期。
该研究的主要疗效终点是第24周回肠目标狭窄达到内镜可通过的患者比例，评估依据为SES-CD狭窄评分。关键次要终点包括第52周内镜可通过性、磁共振肠道成像（MRE）特征变化、SES-CD总分变化、内镜应答与缓解、患者报告结局以及FSCD相关事件发生时间。PharmaTimes报道还提到，研究方案已提交FDA，并已通过美国中央IRB审批，同时获得Health Canada批准；临床试验申请也已在欧盟和亚太多个地区提交。
FSCD是克罗恩病的重要并发类型，Agomab称其影响约46%的克罗恩病患者，目前尚无获批药物治疗。肠道纤维性狭窄会导致梗阻症状、饮食改变、营养不良和手术需求，因此该领域的临床目标不只是控制炎症，还包括改善狭窄本身。ontunisertib通过限制在胃肠道局部发挥作用、抑制ALK5/TGF-β信号通路，试图在纤维炎症疾病中实现疾病修饰。
这项研究的行业意义在于，FSCD过去缺少明确的中后期药物开发路径。Agomab首席医学官Philippe Wiesel表示，NOV-ERA将作为FSCD首个2b期研究，为剂量选择和潜在注册终点提供依据。若第24周内镜可通过性这一终点得到验证，未来抗纤维化小分子在炎症性肠病中的开发可能会有更清晰的监管和临床评估框架。 （来源：PharmaTimes）
NOV-ERA是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量探索、多中心2b期研究，计划在全球纳入最多320名有症状FSCD成人患者。入组患者需至少存在一个原发或吻合口相关、内镜不可通过的回肠狭窄，并由中心阅片确认Simple Endoscopic Score for Crohn’s Disease（SES-CD）结果。受试者将按1:1:1:1随机分配，接受ontunisertib三个剂量水平之一或安慰剂，每日两次，治疗期为52周，前置6周筛选期。
该研究的主要疗效终点是第24周回肠目标狭窄达到内镜可通过的患者比例，评估依据为SES-CD狭窄评分。关键次要终点包括第52周内镜可通过性、磁共振肠道成像（MRE）特征变化、SES-CD总分变化、内镜应答与缓解、患者报告结局以及FSCD相关事件发生时间。PharmaTimes报道还提到，研究方案已提交FDA，并已通过美国中央IRB审批，同时获得Health Canada批准；临床试验申请也已在欧盟和亚太多个地区提交。
FSCD是克罗恩病的重要并发类型，Agomab称其影响约46%的克罗恩病患者，目前尚无获批药物治疗。肠道纤维性狭窄会导致梗阻症状、饮食改变、营养不良和手术需求，因此该领域的临床目标不只是控制炎症，还包括改善狭窄本身。ontunisertib通过限制在胃肠道局部发挥作用、抑制ALK5/TGF-β信号通路，试图在纤维炎症疾病中实现疾病修饰。
这项研究的行业意义在于，FSCD过去缺少明确的中后期药物开发路径。Agomab首席医学官Philippe Wiesel表示，NOV-ERA将作为FSCD首个2b期研究，为剂量选择和潜在注册终点提供依据。若第24周内镜可通过性这一终点得到验证，未来抗纤维化小分子在炎症性肠病中的开发可能会有更清晰的监管和临床评估框架。 （来源：PharmaTimes）
