8月1日消息，据Science和Retraction Watch在7月23日的联合调查报道，一名6岁女童在中国接受实验性基因治疗后数日死亡，引发全球对基因编辑临床转化安全监管的深刻反思。 调查显示，负责该项基因编辑试验的研究人员在多个环节存在严重违规行为，包括知情同意程序不充分、临床试验方案设计缺陷以及对受试者安全监测不到位等问题。这名患有遗传性疾病的儿童在注射基因编辑产品后出现严重不良反应，最终不治身亡。 基因编辑技术自CRISPR-Cas9问世以来快速发展，已有多种基因编辑疗法获批上市，包括Casgevy（镰状细胞病和β-地中海贫血）和Zynteglo（β-地中海贫血）。但这些获批疗法均经过严格的临床试验评估。此次事件暴露出在监管体系不完善的地区，基因编辑技术可能被不规范地应用于人体试验。 全球基因编辑监管格局正在加速演变。美国FDA对基因治疗临床试验实施严格的多层审查制度，包括IND申请、DSMB数据安全监测和长期随访要求。欧盟通过ATMP法规对基因治疗产品进行管理。中国近年来在基因编辑法规方面有所加强，NMPA于2024年发布了基因治疗产品临床试验指导原则，但执行层面的监管仍有待加强。 该事件对行业的影响可能是深远的。一方面，它可能推动全球基因编辑监管标准趋于一致化，加强国际临床试验数据共享和不良事件报告制度；另一方面，不当使用可能引发公众对基因编辑技术的恐惧，影响合规研究的推进速度。 （来源：ACS C&EN）