8月26日消息，据STAT News报道，针对脂蛋白(a)——Lp(a)——这一常见但长期无药可医的心血管风险因子的新药竞赛正进入决胜阶段，诺华、安进与礼来三家公司的疗法已接近市场，赌注高达数十亿美元。
与低密度脂蛋白胆固醇不同，Lp(a)主要由遗传决定，约五分之一的人携带升高水平的Lp(a)，显著增加心脏病与心梗风险；生活方式干预对他几乎无效，而目前全球尚无一款获批专门降低Lp(a)的疗法。现有他汀类药物不仅不能降低Lp(a)，部分研究提示甚至可能轻度升高其水平，形成巨大未满足临床需求。
三巨头的技术路线均以RNA靶向为主：通过反义寡核苷酸（ASO）或小干扰RNA（siRNA）沉默肝脏中Lp(a)的载脂蛋白(a)编码序列，可将循环Lp(a)水平降低80%以上（各药具体降幅以公司披露数据为准）。当前的关键问题已从"能否降低Lp(a)"转向"降低Lp(a)能否转化为心脏病事件减少"——即结局试验能否成功，这也是监管批准与支付定价的决定性证据。
市场层面，分析人士普遍将Lp(a)疗法视为继PCSK9抑制剂之后心血管领域最大的机会之一，峰值销售额预测普遍在数十亿美元量级。诺华此前在siRNA领域已有inclisiran商业化经验，安进与礼来则分别携心血管与代谢领域的商业化体系入场。若任一家率先交出阳性心血管结局数据，不仅将定义一个全新治疗类别，也将改写高风险人群一级预防的用药格局。
（来源：STAT News）