基因编辑技术授权自一家中国药企，Moonwalk凭RNAi进军肥胖赛道
Moonwalk Biosciences获7000万美元融资推进siRNA肥胖疗法MW101，2027年底前进入临床；核心siRNA平台自中国苏州士泽生物授权。同期GEN报道聚焦RNAi在肥胖领域的竞争：ADARx已递交IPO，Wave Life Sciences的WVE-007处于中期临床。
siRNA
共 8 篇 · B910化工 · AI 化学信息库
Moonwalk Biosciences获7000万美元融资，开发针对脂肪组织的siRNA肥胖疗法
加州Moonwalk Biosciences宣布完成7000万美元新一轮融资，推进基于小干扰RNA（siRNA）的肥胖症疗法MW101，计划2027年底前进入人体临床。其siRNA技术授权自苏州士泽生物，瞄准脂肪组织调控路线，区别于GLP-1食欲抑制机制。
阿斯利康Wainua心脏病试验失败后，Alnylam公开为“沉默者”药物辩护
针对阿斯利康/离子制药的Wainua（eplontersen）在转甲状腺素蛋白心肌病III期试验中的意外失败，Alnylam Pharmaceuticals罕见公开发声，为其已上市的siRNA药物Amvuttra及下一代药物nucresiran辩护，强调其HELIOS-B试验设计更优。此前有分析师将试验失败解读为"沉默者"类药物在稳定剂基础上无额外获益的证据，直接威胁Alnylam核心市场估值。
STAT：Lp(a)药物赛道进入决胜期，诺华、安进、礼来竞逐潜在心脏病重磅市场
8月26日，STAT News深度报道脂蛋白(a)——Lp(a)——降脂药物竞赛：约五分之一人群携带高Lp(a)这一心血管风险因子，目前尚无获批疗法。诺华、安进、礼来三家的RNA靶向疗法已进入关键临床阶段，瞄准数十亿美元级市场。谁先证明药物能真正预防心脏病事件，谁将定义这一全新治疗类别。
ST Pharm将于9月8日在首尔举办RISC 2026国际RNA研讨会，诺奖得主Mello等出席
韩国RNA CDMO企业ST Pharm宣布9月8日在首尔举办第二届国际RNA创新研讨会RISC 2026，2006年诺贝尔生理学或医学奖得主Craig Mello、Alnylam创始CEO Maraganore等全球RNA疗法领军人物将出席，议题覆盖mRNA、ASO、siRNA等下一代RNA疗法核心技术趋势，公司意在打造开放式创新平台、激活韩国RNA治疗产业生态。
Arrowhead RNAi药物plozasiranⅢ期：sHTG降甘油三酯79%-81%、急性胰腺炎降78%
7月22日消息，Arrowhead Pharmaceuticals公布siRNA药物plozasiran两项全球Ⅲ期SHASTA-3与SHASTA-4研究的顶线数据：约750名重度高甘油三酯血症成人每三个月皮下注射25mg一次，12个月时甘油三酯中位数分别下降79%和81%（安慰剂约降27%），预设汇总分析中急性胰腺炎事件较安慰剂减少78%，高危亚组事件减少100%。机制为RNA干扰抑制载脂蛋白C-III（APOC3）。公司计划2026年底前向FDA递交补充新药申请（sNDA）。
GSK斥资10亿美元引进SiranBio代谢疾病siRNA疗法SA030
GSK与中国生物技术公司SiranBio签署独家许可协议，以最高10.05亿美元获得SA030的全球权利（不含中国内地、香港、澳门和台湾）。SA030为长效ALK7靶向siRNA疗法，旨在通过减少腹部脂肪降低心血管代谢风险，同时保留肌肉质量，为GLP-1受体激动剂类减肥药提供互补方案。
Arrowhead旗下Redemplo获澳大利亚TGA批准，成为该国首款家族性乳糜微粒血症综合征治疗药物
Arrowhead Pharmaceuticals的Redemplo（plozasiran）获得澳大利亚TGA批准用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。III期PALISADE试验显示25mg剂量中位甘油三酯降低80%，急性胰腺炎风险降低83%。该药物为澳大利亚首个获批的FCS治疗药物。