9月5日消息，诺华9月4日（周五）表示，其备受关注的心血管实验药物pelacarsen在一项关键性三期试验中失败，对该靶点赛道构成重大打击。
pelacarsen此前的试验显示能大幅降低Lp(a)水平——Lp(a)是一种脂质与蛋白质构成的颗粒，浓度升高时会增加严重心脏问题的发生概率。但诺华称，在Phase 3 HORIZON试验中，pelacarsen与安慰剂相比未能降低心血管死亡或心脏病发作、卒中等急症的风险。
Lp(a)被视为心血管疾病领域最后一批未成药的风险因子之一，业界长期寄望于“降Lp(a)即降事件”的逻辑闭环。pelacarsen的失败使这一假设首次在大规模结局试验中受挫，问题随之指向：单纯降低Lp(a)是否足以转化为临床获益，还是需要更早干预或更强调降幅。据报道，包括安进与礼来在内的其他公司也在开发降低Lp(a)水平的疗法，安进的olpasiran路线与礼来的口服小分子路线将面临同样的终点检验，其后续数据读出将决定这一靶点的整体命运。对投资链而言，RNAi/反义寡核苷酸心血管管线估值短期承压。
（来源：STAT News）