9月9日消息,荷兰生物技术公司Pharvaris宣布,其口服一天一次的缓释药物deucrictibant在预防遗传性血管性水肿(HAE)发作的关键III期CHAPTER-3研究中取得积极结果,公司股价随即大涨。

数据显示,接受deucrictibant XR治疗的各类型HAE患者,月均发作率较安慰剂降低83%(p<0.0001);在I型和II型HAE患者亚组中降幅达87%,且未出现与治疗相关的严重不良事件。Pharvaris CEO Berndt Modig表示,公司在口服制剂上实现了「接近注射类药物的疗效」。此次公布的是该适应症的首个口服预防性疗法关键数据。

deucrictibant是一款强效口服小分子缓激肽B2受体拮抗剂,其速释胶囊剂型(on-demand治疗)已在III期RAPIDe-3研究中达到全部主要及次要终点——症状缓解起效中位时间1.28小时、进展停止17.47分钟,公司此前计划于2026年上半年向FDA递交新药申请(NDA)。

HAE市场目前由注射类药物主导:Takeda的皮下注射预防药Takhzyro、icatibant急性治疗等构成现有标准疗法。若口服deucrictibant在预防与按需两个场景均获监管批准,将首次为HAE患者提供「口服替代注射」的完整方案,直接冲击现有数十亿美元市场的竞争格局。CHAPTER-3完整数据预计将在后续学术会议披露。 (来源:Endpoints News)