9月1日消息，诺华当日宣布，其口服BTK抑制剂remibrutinib（已以商品名Rhapsido获批治疗慢性自发性荨麻疹）在两项设计相同的治疗复发性多发性硬化（RMS）的III期研究中取得成功：与对照药物Aubagio（特立氟胺）相比，remibrutinib在降低年复发率和脑部炎性病灶方面显示出"优效性"，对残疾进展也有"临床有意义"的影响。消息公布后公司股价上涨超过4%。

最关键的数据点在于安全性：诺华披露remibrutinib未出现其他BTK抑制剂曾遭遇的肝相关副作用。BTK抑制剂最初因抗癌用途为人所知，近年药企争相将其转向自免疾病，而多发性硬化赛道尤其波折——赛诺菲和罗氏的同类候选药均因肝毒性放缓开发，默沙东的evobrutinib在美国遭拒。分析师认为安全性将继续是投资者关注焦点，诺华后续披露的详细数据"对理解remibrutinib在治疗范式中的定位至关重要"（William Blair分析师Myles Minter）。Jefferies分析师Michael Leuchten则估计，该结果仅在多发性硬化适应症上就可为诺华解锁超过30亿美元的峰值年销售额。

对诺华而言，remibrutinib是抵消部分产品收入损失的重要晚期资产：公司正同步开发其化脓性汗腺炎、食物过敏等其他神经及炎症适应症，若成功有望成为"高个位数销售额的特许经营产品"。诺华表示打算将此次III期结果提交给卫生监管机构，推动多发性硬化适应症获批。BTK抑制剂能否借诺华这组数据扭转在该领域的安全性质疑，将成为行业下一个观察点。 （来源：BioPharma Dive）