9月19日消息，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）9月18日给出正面意见，建议批准诺和诺德用于血友病A的预防性药物以及另外7款新药和11项标签扩展，下一步将提交欧盟委员会作出最终上市决定。

CHMP本次支持的诺和诺德药物为Mim8（denecimig）——一种模拟活化凝血因子VIII（FVIIIa）功能的双特异性IgG4抗体，通过桥接FIXa与FX发挥止血作用，适用于伴或不伴抑制物的血友病A患者预防性治疗。III期FRONTIER系列研究显示，其每两周一次给药可显著降低年化出血率，FRONTIER4长期延伸研究亦支持其安全性与疗效。该药已于2025年9月向FDA提交BLA申请，目前在审。

血友病A治疗格局正从凝血因子替代转向双特异性抗体：罗氏Hemlibra（emicizumab）已确立每周一次皮下注射的标准地位，Mim8若获批将提供每两周一次的更长给药间隔选择，对酶替代治疗依从性不佳的患者具有现实意义。值得注意的是，CHMP同期支持的8款新药覆盖罕见病、肿瘤等领域，11项标签扩展则反映出监管机构对既有药物证据积累的认可节奏。 （来源：EndPoints News）