Intellia体内CRISPR疗法首次在III期临床试验中取得成功

B910化工消息：Intellia Therapeutics宣布其体内CRISPR基因编辑疗法在III期临床试验中取得成功，成为全球首个在关键性试验中证明疗效的体内CRISPR疗法。这一结果标志着基因编辑领域的重大里程碑。

此前，已获批的CRISPR疗法（如Casgevy）均采用体外策略——将细胞从体内取出，在实验室中进行基因编辑后再回输。而Intellia的方法通过脂质纳米颗粒（LNP）将CRISPR组件直接递送至患者体内的目标组织，无需体外细胞操作，大幅简化了治疗流程并拓宽了可治疗的疾病范围。

Intellia的核心管线包括NTLA-2001（用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性，ATTR）和NTLA-2002（用于遗传性血管性水肿，HAE）。此次III期成功的疗法通过单次静脉注射即可实现对致病基因的永久性编辑，从根本上改变疾病进程。

这一成功对整个基因编辑领域具有深远影响。体外CRISPR疗法受限于细胞类型和制造复杂性，而体内递送策略理论上可以治疗肝脏、中枢神经系统、肌肉等多种组织的遗传性疾病。Intellia的III期成功为体内CRISPR疗法的临床可行性提供了关键性验证。

全球多家基因编辑公司正在开发体内CRISPR疗法，Intellia此次率先突破III期，在商业化竞赛中占据了先发优势。 （来源：Endpoints News）