7月27日消息，Capricor Therapeutics针对FDA审评人员在7月29日咨询委员会会议（AdComm）前发布的简报材料做出回应：FDA 简报对 deramiocel 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的疗效提出质疑，但 Capricor 指出 FDA 的 post-hoc 分析采用的是一份未签字、不完整的内部草稿——统计分析方案 SAP v1.1，而该版本早已被取代；公司主张疗效结论应以揭盲前定稿的 SAP v3.0 为准，并已将澄清幻灯片上网以“准确框定讨论”。

deramiocel 是 Capricor 的细胞疗法资产（心源性来源细胞），针对 DMD 这一致死性罕见病。III 期 HOPE-3 试验在主要终点 PUL 2.0（性能上肢模块） 达到统计学显著改善，并显示心功能支持性获益——后者对 DMD 患者的心源性死亡风险有特殊意义。CEO Linda Marbán 表示公司已“回应 FDA 每一项要求”。此次 BLA（生物制品许可申请）若获批，将成为 DMD 治疗领域的重要新增疗法。

Endpoints 等独立媒体在 FDA 简报发布后报道，Capricor 股价单日暴跌逾 65%，反映市场对 FDA 负面定调与 AdComm 投票结果的担忧。从化学药/生物制品监管维度，本案核心争议在于：FDA 能否使用申请人未最终定稿的内部 SAP 草稿做疗效 post-hoc 分析——这关系到罕见病加速审批中“揭盲后修改分析方案”与“监管独立性”的边界，可能成为 DMD 等罕见细胞疗法监管的标志性案例。待观察变量包括：7月29日 AdComm 投票结果（推荐批准与否）、FDA 最终决定（PDUFA 日期）、PUL 2.0 与心功能数据在 SAP v3.0 框架下的具体疗效强度，以及 deramiocel 若获批在 DMD 已有疗法（激素、基因疗法 Elevidys、外显子跳跃等）中的定位。一手：Capricor 公司新闻稿；独立：Endpoints。 （来源：Capricor Therapeutics）