NEJM发布AZ/Ionis心血管结局试验：TTR“沉默剂”eplontersen未能降低心血管事件死亡风险，Alnylam股价再挫
AstraZeneca与Ionis合作的反义寡核苷酸药物eplontersen（Waiuna）在TTR心肌病III期CARDIO-TTRansform试验中，140周时心血管事件/死亡风险未见统计学显著降低（用药组29%对安慰剂组32%）。结果周五发表于NEJM，引发对“沉默剂+稳定剂”联合疗法增量的质疑，并加剧了对Alnylam下一代产品nucresiran的担忧，后者将研发中的TTR疗法竞争格局推向“清除剂”方向。
