FDA批准Biogen高剂量Spinraza新方案治疗脊髓性肌萎缩症，基于Devote研究运动功能显著改善
B910化工消息：4月28日，Biogen宣布美国FDA已批准高剂量Spinraza（nusinersen）新方案用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。新方案包含50mg和28mg两种剂量，旨在在负荷期和维持期均提供更高的药物浓度。
该批准基于II/III期Devote研究数据，该研究评估了高剂量方案在未接受过治疗的患者和既往接受过Spinraza治疗患者中的疗效和安全性。研究显示，未接受过治疗的高剂量组婴儿运动功能较预设匹配的假手术对照组有统计学显著改善。安全性特征与已知低剂量方案基本一致。
St Jude Children Research Hospital实验神经治疗中心主任Richard Finkel表示，优化nusinersen的剂量方案建立在一种已被证明可以改变生命的疗法之上，高剂量方案在保持已知安全性特征的同时显示出有临床意义的获益。
Biogen研发执行副总裁Priya Singhal表示，过去十年Biogen持续倾听、学习和创新，推动SMA患者护理进步。拥有超过10年Spinraza临床数据基础，高剂量方案的开发既体现了这一基础的力量，也体现了公司对SMA社区坚定不移的承诺。
新方案已获得欧盟、瑞士和日本批准，将在未来数周内于美国上市。Cure SMA主席Kenneth Hobby指出，近十年前Spinraza的批准标志着SMA护理的转折点，如今高剂量Spinraza的批准在满足SMA社区未竟需求方面迈出了新的步伐。 （来源：PharmaTimes）
该批准基于II/III期Devote研究数据，该研究评估了高剂量方案在未接受过治疗的患者和既往接受过Spinraza治疗患者中的疗效和安全性。研究显示，未接受过治疗的高剂量组婴儿运动功能较预设匹配的假手术对照组有统计学显著改善。安全性特征与已知低剂量方案基本一致。
St Jude Children Research Hospital实验神经治疗中心主任Richard Finkel表示，优化nusinersen的剂量方案建立在一种已被证明可以改变生命的疗法之上，高剂量方案在保持已知安全性特征的同时显示出有临床意义的获益。
Biogen研发执行副总裁Priya Singhal表示，过去十年Biogen持续倾听、学习和创新，推动SMA患者护理进步。拥有超过10年Spinraza临床数据基础，高剂量方案的开发既体现了这一基础的力量，也体现了公司对SMA社区坚定不移的承诺。
新方案已获得欧盟、瑞士和日本批准，将在未来数周内于美国上市。Cure SMA主席Kenneth Hobby指出，近十年前Spinraza的批准标志着SMA护理的转折点，如今高剂量Spinraza的批准在满足SMA社区未竟需求方面迈出了新的步伐。 （来源：PharmaTimes）
