FDA将召开专家会审议Capricor DMD心肌病细胞疗法deramiocel
B910化工消息：6月26日消息，FDA计划在7月召开专家咨询委员会会议，审议Capricor Therapeutics细胞疗法deramiocel用于杜氏肌营养不良症心肌病的生物制品许可申请。BioSpace报道称，该申请的PDUFA目标行动日期为2026年8月22日；Capricor首席执行官Linda Marbán表示，公司此前没有收到FDA提出的具体待讨论问题。
Deramiocel是Capricor开发的心脏球源细胞疗法，目标是治疗杜氏肌营养不良症相关心肌病。DMD是一种进行性遗传性肌肉疾病，心脏功能恶化是患者长期预后的核心风险之一。与以骨骼肌功能为主的治疗不同，deramiocel的监管重点还包括心脏功能指标能否转化为临床获益。
该药的监管路径经历过明显波动。BioSpace报道显示，deramiocel在2025年7月收到完整回复函，当时FDA认为支持数据未达到有效性实质性证据要求；此前原定的专家会也曾被取消。随后Capricor在2025年12月披露HOPE-3关键三期试验结果，deramiocel达到主要终点，即上肢功能获益，同时在左室射血分数这一关键次要心脏功能终点上减缓下降。FDA于2026年3月接受再提交，并给出8月22日目标日期。
从监管环境看，这次专家会不只是单个产品事件。过去一年FDA对罕见病、基因疗法和细胞疗法中外部对照、开放标签延长期数据以及功能终点的接受度反复变化，行业对审评一致性高度敏感。Capricor案例的特点是，公司声称拥有随机、双盲、安慰剂对照三期试验，并同时命中主要和关键次要终点，因此专家会将集中检验这些终点在DMD心肌病适应症中的临床意义。
对生物医药产业而言，deramiocel若获批，将为DMD心肌病这一未满足需求领域提供新的细胞疗法路径，并可能影响罕见病项目对功能终点、心脏指标和长期开放标签数据的组合使用方式。若FDA仍要求更多证据，则会强化罕见病细胞疗法在上市前需要更明确可解释临床获益的监管趋势。 （来源：BioSpace）
Deramiocel是Capricor开发的心脏球源细胞疗法，目标是治疗杜氏肌营养不良症相关心肌病。DMD是一种进行性遗传性肌肉疾病，心脏功能恶化是患者长期预后的核心风险之一。与以骨骼肌功能为主的治疗不同，deramiocel的监管重点还包括心脏功能指标能否转化为临床获益。
该药的监管路径经历过明显波动。BioSpace报道显示，deramiocel在2025年7月收到完整回复函，当时FDA认为支持数据未达到有效性实质性证据要求；此前原定的专家会也曾被取消。随后Capricor在2025年12月披露HOPE-3关键三期试验结果，deramiocel达到主要终点，即上肢功能获益，同时在左室射血分数这一关键次要心脏功能终点上减缓下降。FDA于2026年3月接受再提交，并给出8月22日目标日期。
从监管环境看，这次专家会不只是单个产品事件。过去一年FDA对罕见病、基因疗法和细胞疗法中外部对照、开放标签延长期数据以及功能终点的接受度反复变化，行业对审评一致性高度敏感。Capricor案例的特点是，公司声称拥有随机、双盲、安慰剂对照三期试验，并同时命中主要和关键次要终点，因此专家会将集中检验这些终点在DMD心肌病适应症中的临床意义。
对生物医药产业而言，deramiocel若获批，将为DMD心肌病这一未满足需求领域提供新的细胞疗法路径，并可能影响罕见病项目对功能终点、心脏指标和长期开放标签数据的组合使用方式。若FDA仍要求更多证据，则会强化罕见病细胞疗法在上市前需要更明确可解释临床获益的监管趋势。 （来源：BioSpace）