8月10日消息，Obsidian Therapeutics宣布其I/II期Agni-01研究的注册队列已纳入首例受试者，评估候选细胞疗法amsoki-cel在晚期黑色素瘤中的疗效。该研究经与FDA讨论后采用单臂设计，注册队列数据将用于支持未来的生物制品许可申请（BLA）。 amsoki-cel是一种工程化肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法。TIL疗法通过从患者肿瘤组织中提取浸润淋巴细胞，体外增殖后重新输回患者体内来攻癌细胞。与CAR-T和TCR-T等基因改造细胞疗法不同，TIL疗法利用天然存在的、已识别肿瘤抗原的淋巴细胞群体，理论上具有更广谱的抗肿瘤活性。 Obsidian此前已公布Agni-01研究剂量递增阶段的积极数据。启动注册队列意味着该候选产品已从安全性评估进入疗效验证的关键阶段。单臂设计通常适用于罕见病或严重危及生命且缺乏有效治疗方案的疾病，在黑色素瘤TIL疗法领域，Iovance的Amtagvi（lifileucel）已于2024年获FDA批准上市，为先例提供了监管路径参考。 Obsidian Therapeutics专注于利用合成生物学平台精确调控蛋白质功能，开发可控的细胞疗法。该公司的CARGO（可控释放）技术平台可调节治疗性蛋白在细胞内的表达水平和时序，从而增强TIL疗法的抗肿瘤活性。 （来源：PharmaTimes）