8月10日消息，Silence Therapeutics公司宣布其RNA干扰（RNAi）药物divesiran在真性红细胞增多症（polycythemia vera, PV）临床试验中显示出强劲结果，该药物有望与Takeda（武田制药）的rusfertide在罕见血液癌症领域直接竞争。

真性红细胞增多症是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤，特征为红细胞过度增生。当前标准治疗为放血疗法和羟基脲等细胞减灭药物，但许多患者无法充分控制症状或无法耐受现有治疗。

Silence Therapeutics的divesiran采用RNAi技术，通过沉默临时素（TMPRSS6）基因来调节铁代谢通路，从而减少红细胞生成。该作用机制与现有的放血疗法和细胞减灭药物不同，为PV患者提供了全新的治疗策略。

Takeda的rusfertide是一种铁调节剂hepcidin的模拟肽，通过限制铁的可用性来抑制红细胞生成，已在PV临床试验中显示出积极结果。两种药物虽然作用机制不同，但靶标均为铁代谢通路。

这一竞争格局反映了罕见血液癌症领域日益激烈的创新竞赛。RNAi技术自2018年首款药物Onpattro获FDA批准以来持续扩展适应症覆盖，目前在代谢性疾病、心血管疾病和罕见病领域已有多个获批产品。Silence Therapeutics的divesiran有望成为PV领域首个RNAi类药物。 （来源：STAT News）