8月11日消息，专注于罕见遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）的生物技术公司Vaderis Therapeutics宣布完成1.52亿美元B轮融资。融资同时，公司已启动主导候选药物engasertib的晚期临床试验。

HHT是一种由基因突变导致的罕见遗传病，异常血管形成引发持续性鼻出血、慢性贫血甚至心力衰竭。目前尚无治愈性疗法，现有治疗以症状管理为主，包括罗氏Avastin等抗癌药物的超适应症使用。

Engasertib是一种AKT抑制剂，靶向在细胞存活和增殖中发挥作用但在HHT患者中过度激活的AKT酶。该药物从已知AKT抑制剂类化合物中优化而来——阿斯利康的Truqap（capivasertib）已获批用于乳腺癌，但存在高血糖等耐受性问题。Vaderis旨在通过更高选择性的分子设计，在保持HHT疗效的同时改善安全性。

Vaderis CEO Azmi Nabulsi表示，公司现有资金可支撑独立推进engasertib至2029年的全部计划，包括商业化。同时保留所有战略选项。此次融资标志着AKT抑制剂在罕见病领域的拓展应用，为靶向小分子药物在非肿瘤适应症中的开发提供了新范例。 （来源：BioPharma Dive）