8月29日消息，美国FDA批准了武田制药与Protagonist Therapeutics合作开发的Rusfertide（商品名Mimrylo），用于治疗真性红细胞增多症（polycythemia vera）——一种骨髓产生过多红细胞的罕见血液疾病，也是40多年来该适应症首个获批的新疗法。

Rusfertide是一种铁调素（hepcidin）模拟肽，通过限制体内铁的可利用性来减少红细胞的生成，从而替代频繁的放血治疗。真性红细胞增多症患者的血液因红细胞过多而粘稠，血栓风险显著升高，现有标准治疗以放血和羟基脲为主，存在耐受性与控制不佳的问题。

对Protagonist而言，这是继其IL-23受体肽类药Brazikumab、口服整合素疗法之后管线商业化的又一里程碑。该药由Protagonist发现并完成关键临床开发，2024年起与武田达成合作，由武田负责全球商业化，交易条款包含首付及里程碑付款，此前Protagonist已收到4900万美元相关款项。

行业视角看，罕见血液病领域正成为中型生物制药公司的价值高地：患者群体明确、监管通道（孤儿药认定）通畅、且需长期用药。Rusfertide的获批也为'肽类模拟内源性激素'这一技术路线再添成功案例——铁调素类药物在β地中海贫血等铁过载疾病中亦有拓展空间，同类机制的口服小分子研发竞争正在升温。 （来源：Endpoints News）