9月1日消息，BioPharma Dive报道，诺华（Novartis）与百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）周一下午确认，因试验中观察到炎症性副作用，两家公司已分别暂停多项评估细胞疗法治疗自身免疫疾病的临床试验。

诺华正在多项自免研究中测试其个性化细胞疗法rap-cel（适应症涵盖狼疮、重症肌无力、多发性硬化等共8个免疫学和神经学适应症），发现3例免疫效应细胞相关噬血细胞综合征（IEC-HS）——一种罕见且可能危及生命的反应后，已于8月24日对这些试验启动暂停。公司发言人表示，正在与监管机构沟通并审查数据，"临时暂停将允许对整个项目不断演变的临床和安全性数据进行更全面的审查"。癌症适应症中rap-cel的研究仍在继续。

百时美施贵宝也自愿暂停了其CAR-T疗法zola-cel（zolacabtagene autoleucel）自免试验的入组，理由是"出于谨慎考虑"，复查zola-cel项目的临床数据。公司在常规安全监测中检测到"短暂且可逆的炎症事件"，目标是尽快完成评估并恢复试验。今年2月发表的zola-cel I期研究结果曾报告1例IEC-HS。公司强调zola-cel的安全性特征"与已知的CAR-T疗法安全性特征保持一致"，并对其在系统性红斑狼疮等自免疾病中"变革性、无需持续用药的缓解"保持信心。百时美施贵宝原定本月启动zola-cel在系统性硬化症患者中的试验。

背景层面，rap-cel与zola-cel均采用旨在加快生产速度的二代细胞治疗技术。William Blair分析师Sami Corwin在客户报告中指出，该技术"可能导致细胞扩增增加并引发所报告的毒性"，但也提醒其他因素可能同样参与其中。

行业意义：诺华和百时美施贵宝均为细胞治疗开发的领导者，已上市多款用于治疗部分血液肿瘤的CAR-T产品，同时处于将细胞疗法重新导向自身免疫疾病的研究前沿。早期学术研究显示该策略有望使狼疮等难治性炎症疾病获得长期缓解，Cabaletta Bio、Kyverna Therapeutics等生物技术公司也在推进自免CAR-T项目（Kyverna可能年内递交僵人综合征的上市申请）。此次两家头部企业同步暂停试验，将促使全行业重新审视快速生产工艺与自免患者人群中细胞扩增相关毒性的平衡。 （来源：BioPharma Dive）