9月2日消息，基因治疗公司uniQure宣布已正式向美国FDA递交亨廷顿舞蹈病基因疗法AMT-130的上市申请，为这款历经监管风波的产品迈出关键一步。

据BioPharma Dive报道，uniQure的申请距其首次宣布寻求批准已近一年。当时一项研究提示该疗法可能“对患者生活产生巨大影响”，公司股价一度上涨逾两倍。但转折随即而来：去年11月，uniQure透露FDA对其数据的态度发生“急剧转变”——拜登时期的FDA官员曾认可其研究计划，而新任领导层不再认可其数据足以支持申请。

争议核心在于AMT-130的疗效分析方式：uniQure将治疗患者三年随访数据与名为Enroll-HD的自然史数据库进行对比，而非设立研究内对照组。由于该基因疗法需要数小时的手术操作，在最初纳入假手术对照组后，公司转向外部对照。今年3月，FDA明确要求uniQure开展包含假手术对照的新双盲试验，引发伦理争议，双方甚至爆发罕见的公开言辞交锋。随着FDA局长Marty Makary今年5月辞职，临时领导层转而给多个在研项目放行，uniQure在6月获FDA告知其原有三年数据集足以支持申请。

William Blair分析师Sami Corwin在申请公布后指出，鉴于FDA领导层持续变动，“监管风险仍然存在”。但她和其他分析师对uniQure与监管机构就确认性试验设计达成一致感到鼓舞——该试验无需假手术对照组。Leerink分析师Joseph Schwartz认为，避免假手术“将使研究入组明显更切实际，并移除了重大的伦理与执行障碍”。

亨廷顿舞蹈病是一种尚无疾病修饰疗法的致命性神经退行性疾病，AMT-130若获批将成为该领域的突破性疗法。分析师预计，本月底前公布的四年随访数据将成为公司股价的下一个重大催化剂。 （来源：BioPharma Dive）