9月16日消息，据Endpoints News独家报道，瑞士制药巨头诺华（Novartis）已终止一款用于肌萎缩侧索硬化（ALS，又称渐冻症）的II期在研候选药物开发。

据Alzforum等公开资料，该候选药为诺华的TREM2（髓系细胞触发受体2）小分子稳定剂VHB937，相关II期ASTRALS研究（NCT06643481）于2024年10月启动，为多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行分组设计，计划入组225例ALS患者，基于遗传与生化证据评估其对ALS的疗效与安全性。诺华此前还计划在阿尔茨海默病中开展VHB937的II期试验。

TREM2是近年神经退行性疾病领域最受关注的靶点之一：该受体在小胶质细胞激活、脂质代谢和淀粉样蛋白清除中发挥关键作用，功能丧失性变异与阿尔茨海默病风险升高相关。不过行业内针对TREM2的抗体与小分子开发屡遇波折——包括此前多家企业TREM2激动剂抗体项目因临床数据不理想而调整——显示该靶点的临床转化难度。

诺华近期在神经科学领域接连遭遇挫折：其与Ionis合作的pelacarsen（Lp(a) Horizon研究）和del-desiran（DM1 Harbor研究）相继在III期未能达标，上周又曝出收购自Avidity的DM1药物失利。此次ALS管线收缩进一步反映出大型药企正在重新校准神经退行性疾病的风险敞口。Endpoints报道称，诺华同时仍在推进其他神经科学资产。 （来源：Endpoints News）