9月16日消息，据Endpoints News独家报道，瑞士制药巨头诺华已终止一款处于二期临床试验阶段的ALS（肌萎缩侧索硬化症）治疗候选药物的开发，该药物靶向TREM2受体。二期试验未能达到预期效果。

TREM2（髓系细胞触发受体2）是小胶质细胞表面的免疫受体，介导神经炎症反应，近年被视为阿尔茨海默病、ALS等神经退行性疾病的重要靶点。多个团队围绕TREM2开发了单抗和激动剂，但临床转化一直艰难。

行业背景：ALS药物开发是全球公认的硬骨头，此前渤健的tofersen（反义寡核苷酸，靶向SOD1突变）获批仅覆盖少数遗传型患者，多数散发性ALS仍缺乏有效疗法。TREM2路线受挫，再次说明神经炎症单靶点干预在复杂神经退行性疾病中的局限。

对研发格局的影响：诺华退出后，TREM2赛道的主要参与者还包括多家布局神经免疫的生物技术公司。靶点本身的生物学证据仍然充分，失败更可能属于药物与适应症匹配问题。ALS领域的资本与临床资源将继续向基因治疗、反义寡核苷酸和细胞重编程等新方向集中。 （来源：Endpoints News）