9月22日消息，默克（Merck）宣布美国FDA已批准WINREVAIR（sotatercept-csrk）的标签更新，纳入HYPERION三期临床试验的有效性与安全性数据，支持其在联合背景治疗下用于确诊12个月内的成人肺动脉高压（PAH，WHO第1类）患者，适应证涵盖改善运动能力与心功能分级、降低临床恶化事件风险。

HYPERION试验入组320名新诊断、中高危（WHO心功能II-III级）成人患者，随机分为WINREVAIR组与安慰剂组各160人，平均确诊时间7.2个月，基线时72%接受双联、28%接受三联背景治疗，17%使用前列环素输注。主要终点——首次死亡或确诊发病率事件时间——显著利于WINREVAIR组：风险比HR 0.24（95% CI 0.14-0.41，p<0.0001），即临床恶化风险降低76%；WINREVAIR组首次临床恶化发生率为10.6%，安慰剂组为36.9%，各预设亚组结果一致。试验因临床项目整体数据与ZENITH中期结果而提前终止。

标签同时新增安全与监测指引：前5次给药前须监测血红蛋白与血小板、此后定期复查；严重超敏反应者禁用。WINREVAIR为激活素信号通路抑制类机制药物，是PAH领域近年获关注的突破性疗法，此次标签扩展进一步巩固了其在新诊断人群中的循证地位。 （来源：chemXplore）