10月7日消息，总部位于波士顿的私人生物技术公司Cerevance宣布，其最领先的在研药物——非多巴胺机制抗帕金森病药物solengepras在一项后期临床试验中取得成功，公司计划与美国FDA会面以确定下一步监管路径。

与现有大多数帕金森疗法试图提升或保护多巴胺水平不同，solengepras抑制一种调节身体协调与运动功能的蛋白质，通过不靶向多巴胺的机制，在改善运动症状的同时避免左旋多巴等标准药物常引发的“运动障碍”（不自主抽动）。试验将341名在左旋多巴等药物治疗后仍持续出现运动波动的患者随机分为安慰剂、低剂量与高剂量组（每日一次口服给药）。入组时患者平均每日“关闭”时间（药效减退、症状复现或恶化的时段）为5.65小时。

结果显示：12周时高剂量组每日“关闭”时间较安慰剂组显著缩短0.61小时，达到试验主要终点；关键次要终点“开期”同样在高剂量组改善——无烦人运动障碍的“开期”时间较安慰剂组延长0.60小时，勉强跨过统计学显著性门槛。公司在评估运动功能、日常活动与嗜睡程度的其他量表上亦观察到部分积极结果，安全性数据总体可接受。

帕金森病治疗市场目前仍以左旋多巴制剂和多巴胺受体激动剂为主流，患者长期用药后普遍陷入“剂末现象”与运动并发症的困境，临床需求远未满足。Cerevance由武田制药分拆而来，solengepras作为添加疗法若获批，将为运动波动患者提供首个非多巴胺机制的症状控制选项；学界亦在探索其与GLP-1类疾病修饰疗法的联用前景。接下来与FDA的沟通结果及完整数据披露，将决定这一路线能否在明年进入申报阶段。 （来源：BioPharma Dive）