10月27日消息，日本住友制药宣布，在研抗癌药enzomenib（通用名，开发代码DSP-5336）获美国FDA"突破性疗法"（Breakthrough Therapy）认定，适应症为复发或难治性伴KMT2A基因重排的急性白血病，该消息由其美国子公司Sumitomo Pharma America公布。突破性疗法认定是FDA针对严重或危及生命疾病治疗药物的开发审评加速制度，获认定的药物可在开发和审评过程中获得FDA持续指导与支持；认定依据须包括含未公开信息的临床试验数据，并证明该药在临床重要终点上较现有疗法有显著改善潜力。非临床试验显示，enzomenib通过抑制menin与KMT2A蛋白结合、下调相关基因表达而发挥抗肿瘤作用。该药此前已获多项资格认定：2022年6月获急性髓系白血病（AML）孤儿药认定，2026年7月获急性淋巴细胞白血病（ALL）孤儿药认定，2024年6月获复发/难治性伴KMT2A基因重排或NPM1基因突变AML的快速通道认定；在日本，2024年9月和2026年8月也先后获得两项罕用药认定，后者将对象范围扩大到初发病例及伴KMT2A基因重排的复发/难治性ALL。menin-KMT2A抑制剂是急性白血病领域最受关注的新靶点赛道之一，enzomenib此次获FDA突破性疗法认定，将加速其在美国的临床开发与上市审评进程。 （来源：The Chemical Daily）