9月24日消息，Kyverna Therapeutics公布其CD19 CAR-T细胞疗法miv-cel（mivocabtagene autoleucel，KYV-101）治疗僵人综合征（SPS）的注册性试验KYSA-8一年随访顶线数据，结果积极，将纳入正在进行的滚动BLA上市申请。

截至2026年7月数据库锁定，26例SPS患者的12个月随访显示：主要评估指标定时25英尺步行测试（T25FW）较基线中位改善49%（16周时为46%，p<0.0001）；在主要分析时达到临床有意义改善的患者中，95%在一年时维持获益；超过三分之一患者完成T25FW用时不足5秒，接近健康成人水平；治疗前需要助行器具的12例患者中，67%不再需要辅助；92%的患者保持脱离SPS慢性免疫治疗。安全性方面，一年随访中无高级别细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），亦无IEC-HS病例。

SPS是一种进展性、致残性神经自身免疫病，美国确诊患者约6000人，目前无FDA批准疗法。miv-cel为全人源、自体CD19 CAR-T（含CD28共刺激结构域），已获SPS、全身型重症肌无力（gMG）等三项FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定。公司预计滚动BLA于2026年四季度完成提交，完整数据将于10月21-23日多伦多ACTRIMS-ECTRIMS会议上报告。同日公布的KYSA-6二期gMG随访显示疗效持续至1.5年，三期gMG入组预计2027年中完成。

miv-cel若获批，将成为首个获批的SPS疗法，也是全球首个获批用于自身免疫病的CAR-T细胞疗法，标志着CAR-T从血液肿瘤向自身免疫疾病适应症的历史性扩展，对细胞治疗行业与神经免疫学领域均具里程碑意义。 （来源：Endpoints News）