8月11日消息，表观遗传编辑技术公司Epicrispr Therapeutics宣布完成9000万美元C轮融资，资金将用于推进其候选药物EPI-321进入面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的关键性临床试验阶段。

EPI-321是基于染色体外DNA（episomal DNA）递送的表观遗传编辑药物，通过在染色体外维持的DNA环表达CRISPR-dCas9融合蛋白，在不改变基因组序列的前提下沉默致病基因DUX4的表达。与传统基因编辑（如CRISPR-Cas9切割）不同，表观遗传编辑具有可逆性，理论上安全性更高。

FSHD是由4号染色体上DUX4基因异常表达导致的遗传性肌肉疾病，影响全球约87万患者。目前无获批的疾病修饰疗法。Epicrispr的表观遗传编辑平台通过精确调控DUX4的表观遗传标记（DNA甲基化和组蛋白修饰），实现长期基因沉默效果。

此次融资反映了投资者对表观遗传编辑这一新兴技术平台的信心。与传统基因编辑公司（如Editas、Intellia）相比，Epicrispr的可逆编辑策略在安全性方面具有潜在优势，特别适合慢性疾病的长期治疗需求。 （来源：BioPharma Dive）