8月21日消息，美国FDA批准了Ultragenyx开发的基因疗法，用于治疗糖原累积病Ia型（Glycogen Storage Disease Type Ia, GSDIa），这是该遗传代谢病领域获得的首个基因治疗药物。

据STAT News报道，GSDIa由G6PC基因突变引起，患者肝脏无法正常释放葡萄糖，导致严重低血糖与肝肾进行性损伤，目前标准疗法只能通过每数小时进食玉米淀粉维持血糖。获批疗法采用AAV载体递送功能性G6PC基因，单次输注 aiming 恢复肝脏葡萄糖输出能力。

对Ultragenyx而言，此次批准意义重大——公司此前多个管线项目接连受挫，股价长期承压。基因疗法赛道在经历2024-2025年的行业调整（多款疗法商业化不及预期、定价与报销模式受质疑）后，罕见病单次给药模式正逐步找到支付平衡点。此次获批也延续了FDA今年对罕见病基因疗法的积极审批节奏。 （来源：STAT News）