8月24日消息，Teva制药宣布美国FDA已受理ecopipam的新药申请（NDA）。ecopipam是一款用于儿科抽动秽语综合征（Tourette syndrome）患者的首创（first-in-class）在研疗法，FDA同时授予优先审评，目标行动日期为2027年第一季度。

Ecopipam为选择性D1多巴胺受体拮抗剂，持有孤儿药认定。Teva称这一里程碑推进其"Pivot to Growth"战略，依托神经科学专长服务高未满足需求领域。

抽动秽语综合征是一种使人衰弱的神经发育疾病，美国受影响儿童与青少年约10万人。目前仅有一半患者接受处方药物治疗，一年后仍坚持治疗者只有20-30%，许多患者持续面临控制不足或限制治疗的副作用。

全球研发负责人兼首席医学官Eric Hughes表示："若获批，ecopipam将是10多年来首个抽动秽语综合征新疗法、50多年来首个新作用机制疗法。"

NDA由积极的IIb期与III期数据支持：IIb期研究中，ecopipam在第12周使抽动严重程度（YGTSS总抽动分数）出现统计学显著且有临床意义的改善，后续开放标签延伸证实疗效持久；发表于JAMA Neurology的III期随机撤药研究显示疗效维持，儿科应答者12周内复发风险较安慰剂组降低53%。汇总各项试验，体重、BMI Z评分、生命体征、实验室指标、心电图、药物诱发性运动障碍及精神共病均无临床意义变化；常见不良事件包括头痛、失眠、疲劳、嗜睡、抽动、焦虑、恶心与不安。 （来源：PharmaTimes）