9月10日消息，诺华宣布其RNA药物del-desiran在一项评估强直性肌营养不良1型（DM1）的晚期临床试验中未能达到主要终点。DM1由基因突变导致毒性RNA分子累积，进而阻碍对肌肉放松与器官健康关键蛋白的功能，典型症状包括肌肉强直、疲劳、消瘦、白内障及心律异常。在该研究中，del-desiran在手部肌肉放松能力测试上未能显著优于安慰剂。

del-desiran是诺华去年底以120亿美元收购Avidity Biosciences交易中的核心资产，其技术平台利用靶向抗体将工程化遗传物质递送入肌肉细胞，沉默致病基因——即抗体-寡核苷酸偶联路线。诺华称研究中观察到次要终点与探索性分析的临床活动迹象，计划与监管机构协商确定后续开发路径；交易中获得的其他药物del-zota（杜氏肌营养不良）与del-brax（面肩肱型肌营养不良）仍在测试中。

Jefferies分析师Michael Leuchten指出，Avidity收购本就伴随争议，此次失利可能引发对诺华交易判断力的质疑。首席医学官Shreeram Aradhye则表示DM1药物开发依然艰难，挫折是科学进程的一部分。该事件对抗体-寡核苷酸偶联这一新兴递送平台的整体信心亦构成考验。 （来源：BioPharma Dive）